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Quali sono gli step per un progetto di ricerca innovativo nel biotech?

persiani

Risponde:
Stefano Persiani
Director Translational Sciences and Pharmacokinetics
Rottapharm Biotech

  1. Qual è secondo lei il punto fondamentale su cui dovrebbe basarsi un progetto di ricerca innovativo in una biotech?

Identificare chiaramente il percorso regolatorio che si intende intraprendere (indicazione, popolazione, disegno dello studio per ottenere la prova del concetto). Questo permetterà di implementare un piano con scadenze facilmente identificabili e di prevenire eventuali ostacoli adottando le misure correttive appropriate. Per esempio, si potrà capire come le autorità regolatorie hanno valutato prodotti nella stessa indicazione a seguito della sottomissione del dossier registrativo, e come sono state affrontate e risolte eventuali obbiezioni. Sarà possibile inoltre quantificare l’entità della risposta clinica che viene ritenuta significativa, il margine di sicurezza che si deve raggiungere, il costo della terapia, ed il disegno degli studi confirmatori per l’approvazione. Tutte queste informazioni permetteranno di confrontare il profilo del prodotto innovativo con quanto già disponibile in commercio, determinandone il valore aggiunto e dirottando le risorse sui progetti con maggiore potenziale.

 

  1. Quali sono i fattori principali che aumentano la probabilità di successo nell’out-licensing per un progetto biotech?

Dimostrare che i risultati ottenuti siano il frutto di un’accurata applicazione di metodi basati sulla conoscenza della farmacocinetica e della farmacologia del prodotto (modello PK/PD basato su meccanismo d’azione). Tali metodi dovrebbero essere applicati non solo agli studi di farmacologia (preclinica e clinica) ma anche agli studi di tossicologia. Tale approccio confermerà che i risultati ottenuti possano essere facilmente riprodotti (nel caso di una due diligence sperimentale) permettendo inoltre di estrapolare le dosi efficaci nell’uomo e di calcolare i relativi margini di sicurezza.

La possibilità di distinguere tra eventi avversi off-target ed eventi avversi correlati al meccanismo d’azione. Queste informazioni sono fondamentali per valutare in modo accurato il profilo di sicurezza del prodotto. Permettono inoltre di fornire al potenziale partner un’indicazione aggiuntiva della prova del meccanismo farmacologico anche alla luce degli eventi avversi correlati al meccanismo d’azione (dovuti all’interazione del prodotto con il recettore target).

 

Fornire evidenza che per lo sviluppo farmaceutico sia stato adottato un approccio del tipo Quality-by-Design. E’ noto da tempo che le problematiche relative alla qualità della materia prima ed allo sviluppo formulativo portano regolarmente a ritardi e fallimenti durante lo sviluppo di nuove entità chimiche (sia per le piccole molecole che per i prodotti biologici). L’implementazione di un piano di sviluppo chimico e farmaceutico ben delineato (caratterizzazione chimico-fisica, stabilità, studi pre-formulativi, selezione dei siti produttivi e costo della materia prima) permetteranno di mostrare al potenziale partner che tutte le iniziative atte a mitigare i rischi in queste fasi fondamentali di sviluppo siano stati intraprese.

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